Матвею требовался препарат от мышечной дистрофии.
Шестилетний Матвей из Перми нуждался в препарате “Элевидис”. Он помогает пациентам с мышечной дистрофией. Вместе с этим это один из самых дорогих в мире. Одна доза оценивается в миллионы рублей. Необходимую помощь Матвей получил благодаря поддержке фонда “Круг добра”.
Препарат «Элевидис» ввели мальчику в РНИМУ им. Н.И. Пирогова в Москве. С середины июля он уже дома со своими родителями.
В начале августа крайне дорогое лекарство генозаместительной терапии получили еще два мальчика с мышечной дистрофией Дюшена. «У таких пациентов одни из первых симптомов, неожиданных, которые могут случайно выявляться, – это повышение уровня фермента креатинфосфокиназа, а также ЛДГ, АЛТ, АСТ. Кроме того, могут быть клинические проявления. Это нарушение походки, трудности вставания с пола, ребёнок начинает хвататься за предметы, быстро устает, часто падает, у него увеличены голени, это называется псевдогипертрофия голени. Вот такие простые симптомы, на которые можно обратить внимание не только родителям, но и воспитателям в детском саду, и педиатрам», – рассказал руководитель детского нервно-мышечного центра Научно-исследовательского клинического института педиатрии и детской хирургии имени академика Ю.Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец.
Лекарство для лечения мышечной дистрофии появилось на мировом рынке недавно и считается одним из самых дорогих в мире. Но благодаря «Кругу добра» практически сразу стало доступно российским детям. Переговоры с производителем о его поставках в Россию велись с участием Федеральной антимонопольной службы, чтобы обеспечить благоприятные условия поставок ещё не зарегистрированного в нашей стране препарата.
В настоящее время экспертный совет Фонда «Круг добра» получил и одобрил уже 24 заявки на “Элевидис”. До конца года препарат получат несколько десятков детей.
Фонд «Круг добра» создан в 2021 году по Указу Президента РФ для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. Через него на помощь детям направлено уже более 322 млрд рублей.
